Les CAR-T cells permettent de traiter certains cancers du sang en modifiant génétiquement les cellules du patient. Deux hôpitaux parisiens ont été labellisés pour développer ces médicaments révolutionnaires.
Une armée de soldats, génétiquement modifiés, livrant une bataille sans merci. La scène est horrifiante. Mais si la cible est le cancer, si les armes reprogrammées sont des cellules tueuses de tumeurs, cela devient « la découverte de l’année », selon les propres termes de la puissante association américaine de cancérologie ASCO. Cette nouvelle guerre, c’est celle des CAR-T cells, une thérapie qui consiste à modifier en laboratoire les lymphocytes T du malade afin de les munir d’un récepteur (le CAR) capable de traquer les vilains crabes.
« On se sert du système immunitaire pour fabriquer un médicament sur-mesure », s’enthousiasme, comme tous ses collègues, le docteur Sophie Bernard, onco-hématologue à l’hôpital parisien Saint-Louis. Et pour cause : contre certains cancers du sang – leucémies aiguës, lymphomes (B) – réfractaires aux traitements traditionnels, il s’agit d’une révolution. Les résultats sont particulièrement extraordinaires dans les rechutes de leucémie chez l’enfant, avec des taux de rémission de plus de 80 %.
À ce jour, en France, seule une trentaine de petits et grands patients ont été traités par CAR-T cells dans le cadre d’essais cliniques. Mais, très bonne nouvelle au cœur de la torpeur estivale, les troupes se regonflent ! L’ANSM, le gendarme du médicament, vient d’accorder à deux laboratoires (Gilead/Kite et Novartis) des autorisations temporaires d’utilisation (ATU). En clair, en attendant la mise sur le marché et les négociations serrées face au coût exorbitant des traitements, un accès bien plus large à cette immunothérapie 2.0 va être possible.
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« Nous allons de surprises en surprises… » Cet engouement est d’autant plus touchant qu’il émane du professeur André Baruchel, le chef du service d’hématologie qui soigne les enfants à l’hôpital Robert-Debré. Chaque année, l’agressive leucémie aiguë lymphoblastique touche 400 nouveaux enfants et ados. Pour la plupart, elle se guérit bien. Pour les autres, les CAR-T éclaircissent un sombre horizon.
« On a traité la toute première enfant en juin 2016. Elle va très bien, reprend-il. Autre chose, grâce à une seule injection, les CAR-T évitent des traitements barbares et très lourds. »
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Le cancer ou les cancers du sang :
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